磷酸盐奥司他丁片（ISTURISA/OSILODROSTAT）的功效与用法用量

发布时间：2024/6/6 9:48:46 点击量：2149

磷酸盐奥司他丁片（ISTURISA/OSILODROSTAT）的功效与用法用量


磷酸盐奥司他丁片用来医治被称为库欣综合征的罕见病症，此种疾病在全球的发病几率为百万分之二，在中国每年大约会有 2800 至 4200 位新增患者。磷酸盐奥司他丁片是 2020 年 3 月 6 日经 FDA 批准上市的罕见病孤儿药，临床数据表明，磷酸盐奥司他丁片的功效极为显著，患者用药 12 周后，其皮质醇水平普遍下降至正常水平，85.6%的患者在第 48 周时至少有一项库欣病身体特征得到了改善。


磷酸盐奥司他丁片


Osilodrostat 属于皮质醇合成抑制剂。它能够对 11β-羟化酶（CYP11B1）产生抑制作用，而该酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后步骤。在过度表达人 CYP11B1、肾上腺素以及肾上腺素还原酶的中国仓鼠肺细胞系 V79-4 中，磷酸盐奥司他丁片 osilodrostat 以剂量依赖的方式抑制了人 CYP11B1 的活性。


用法用量


1. 初始服用时，每日两次，每次 2 毫克，可随餐服用或不随餐服用。


2. 起初，依据皮质醇的变化速率、个体的耐受程度以及库欣病体征和症状的改善状况，每日两次以 1 至 2 毫克的幅度滴定剂量，每次不超过 2 周。倘若患者能够耐受 istu RIA 每次 10 毫克、每日两次的剂量，且 24 小时尿游离皮质醇（UFC）水平持续高于正常上限，那么可以每 2 周进一步滴定该剂量，每次 5 毫克，每日两次。每 1 至 2 周至少从两次 24 小时无尿皮质醇采集中监测皮质醇水平，直至达到足够的临床反应。


3. 磷酸盐奥司他丁片 ISTURISA 的维持剂量因人而异，需根据皮质醇水平以及患者的体征和症状通过滴定法来确定。


4. 在临床试验中，维持剂量处于每次 2 毫克至 7 毫克、每日两次的范围内。ISTURISA 的最大推荐维持剂量为每次 30 毫克、每日两次。


5. 达到维持剂量后，至少每 1 至 2 个月或者按照指示监测皮质醇水平。


磷酸盐奥司他丁片为一种皮质醇合成抑制剂，适合用于无法进行垂体手术或尚未痊愈的库欣病成年患者，其在治疗库欣综合征方面的安全性和有效性相当乐观。